Nel testo anche indicazioni su ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. Dopo l’approvazione alla Camera, ora manca solo la firma del Presidente della Repubblica e la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale
Finanziamento per ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. È uno dei passaggi fondamentali contenuti nel disegno di legge per la cura delle malattie rare che mercoledì 3 novembre ha incassato l’approvazione della Commissione Sanità del Senato. Un passaggio fondamentale dopo l’ok ricevuto dalla Camera: ora manca soltanto la firma del Presidente della Repubblica e la definitiva pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale.
Il decreto è composto da 16 articoli, di cui l’11esimo prevede il “Finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani”. In particolare, il Fondo previsto sarà destinato a:
- studi preclinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare;
- studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia;
- programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su altri trattamenti innovativi immessi in commercio sulla base di ipotesi biologiche e di evidenze iniziali di efficacia, ma privi di conoscenze certe sull’efficacia e sulla sicurezza del loro uso a medio e a lungo termine;
- ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati;
- progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile, o in fase di sviluppo avanzato comprovato, una cura.
«Oggi è una giornata molto importante per tanti pazienti e famiglie – commenta il presidente di AVIS Nazionale, Gianpietro Briola – quotidianamente sono innumerevoli le sfide da affrontare per chi è affetto o ha accanto qualcuno con una malattia rara. Da sempre la nostra associazione sostiene la ricerca contro queste forme contribuendo, con il gesto etico, volontario e non remunerato di migliaia di donatori, a raccogliere sangue e plasma utili a ricavare preziosi medicinali salvavita. L’utilizzo del plasminogeno per la cura della congiuntivite lignea ne è la dimostrazione. L’ok del Senato al decreto legge rappresenta una decisione di civiltà per la salute pubblica e la conferma di quanto, grazie al volontariato del sangue, la ricerca possa proseguire senza sosta per il bene di tutti».
